근감소증 치료제 MF-300, 초기 임상 1상서 안전성 및 약효 입증¶
원제목: Epirium Bio presents positive Phase 1 data for MF‑300 at GSA 2025
핵심 요약
- 에피리움 바이오의 신약 후보 MF-300이 초기 임상 1상 시험에서 안전성을 입증했음.
- MF-300은 특정 효소를 억제하여 근육량 및 근력 감소를 개선하는 기전을 가졌음.
- 향후 근감소증 환자를 대상으로 한 2상 임상 시험이 2026년 중반 시작될 예정임.
상세 내용¶
에피리움 바이오(Epirium Bio)는 근육 및 섬유성 질환 치료에 집중하는 임상 단계의 생명공학 기업으로, 최근 미국 노인학회 연례 과학 회의(GSA 2025)에서 주요 후보 물질인 MF-300에 대한 긍정적인 1상 임상 결과를 발표했습니다. MF-300은 구강 소분자 치료제로, 15-히드록시프로스타글란딘 탈수소효소(15-PGDH)를 억제하며, 현재 승인된 치료법이 없는 근육량 및 근력 감소증인 근감소증 치료를 목표로 합니다. 이 회사는 무작위 이중 맹검 단회 및 반복 투여 용량 증가 시험을 건강한 성인 자원자를 대상으로 진행했습니다. 이 시험에서 MF-300은 심각한 이상 반응이나 투약 중단 사례 없이 전반적으로 내약성이 우수한 것으로 나타났습니다. 약동학 분석 결과, 1일 1회 경구 투여와 일관되게 용량 관련 노출 증가가 관찰되었습니다. 약력학적 데이터 또한 용량 의존적인 표적 관여를 보여주었는데, 특히 프로스타글란딘 E2(PGE2) 수치의 증가와 그 대사산물 수치의 감소가 확인되었습니다. 반면, 위약 그룹에서는 의미 있는 변화가 관찰되지 않았습니다. 이러한 초기 바이오마커 변화는 PGE2 수치 상승과 노화 모델에서의 근력 개선 간의 연관성을 보여주는 전임상 데이터와 일치합니다. 비록 이 결과가 에피리움의 파이프라인에 중요한 이정표가 되기는 하지만, 이는 전적으로 건강한 지원자 집단에서 얻어진 것이라는 점을 회사는 강조하고 있습니다. 따라서 근감소증 환자에서의 효능은 아직 입증되지 않은 상태입니다. 에피리움은 1상 데이터의 최종 확정 및 용량 결정 후, 2026년 중반에 근감소증 환자를 대상으로 하는 2상 안전성 및 효능 시험을 시작할 계획입니다.
편집자 노트¶
에피리움 바이오가 발표한 MF-300의 1상 임상 결과는 주목할 만한 성과입니다. 특히, 현재까지 근감소증에 대한 효과적인 치료제가 전무한 상황에서, 초기 단계임에도 불구하고 안전성과 약물 작용 기전의 유효성을 입증했다는 점에서 의미가 큽니다. MF-300의 핵심 작용 기전은 15-PGDH 효소를 억제하여 PGE2 수치를 높이는 것인데, 이는 전임상 연구에서 근육 건강 개선과 관련이 있다고 알려져 있습니다. 이번 1상 임상 결과에서 나타난 PGE2 수치 증가 및 대사산물 감소는 이러한 기전이 실제 인체에서도 작동함을 시사합니다. 이는 향후 근감소증 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있다는 희망을 갖게 합니다.
물론, 이번 결과는 건강한 성인 자원자를 대상으로 한 초기 단계라는 점에서 한계가 있습니다. 실제 근감소증 환자에게서도 동일한 효능과 안전성이 입증될지는 미지수입니다. 하지만 2026년 중반으로 예정된 2상 임상 시험이 이러한 궁금증을 해소해 줄 것으로 기대됩니다. 이 시험에서는 근감소증 환자를 대상으로 MF-300의 안전성과 더불어 실제적인 효능을 평가하게 될 것입니다. 성공적인 2상 임상 결과가 나온다면, 근감소증으로 고통받는 수많은 고령층과 환자들에게 희망을 줄 수 있으며, 관련 의료 시장에도 큰 변화를 가져올 수 있을 것입니다.