로나 테라퓨틱스, 6개월간 지속되는 'RN0361' 임상 1상 데이터 발표¶
원제목: Rona Therapeutics presents Phase 1 data for RN0361 at AHA 2025
핵심 요약
- RN0361, 단회 투여로 6개월간 아포지단백 C3와 중성지방 수치 감소 효과를 보였음
- 최대 93%의 아포지단백 C3 감소와 69%의 중성지방 감소 효과를 입증했음
- 심각한 약물 관련 부작용 없이 안전성을 확보했으며, 향후 2상 임상 진입을 계획하고 있음
상세 내용¶
로나 테라퓨틱스가 미국심장학회(AHA) 2025에서 혁신적인 치료제 후보물질인 RN0361의 1상 임상시험 결과를 발표했습니다. 이 연구는 고중성지방혈증 환자를 대상으로 단회 투여 방식으로 진행되었으며, RN0361이 아포지단백 C3(ApoC3)와 중성지방(TG) 수치를 장기간에 걸쳐 감소시키는 효능을 입증했습니다. 특히, 단 한 번의 투여로 최대 6개월간 이러한 효과가 지속된다는 점은 매우 고무적입니다.
구체적으로 RN0361은 용량 의존적인 방식으로 아포지단백 C3 수치를 최대 93%까지 억제했으며, 중성지방 수치 또한 최대 69%까지 유의미하게 감소시켰습니다. 이와 더불어 비HDL 콜레스테롤, VLDL 콜레스테롤, 잔여 콜레스테롤 등 심혈관 질환의 위험을 높이는 다른 지표들의 감소 효과도 관찰되었습니다. 이는 RN0361이 심혈관 질환 발병 위험을 낮추는 데 기여할 수 있음을 시사합니다.
가장 중요한 점은 임상시험 결과, 약물과 관련된 심각한 이상 반응은 보고되지 않았다는 것입니다. 보고된 이상 반응은 대부분 경미한 주사 부위 반응이나 갈낙(GalNAc) siRNa 계열 약물에서 흔히 나타나는 일시적인 간 효소 수치 상승에 국한되었습니다. 이는 RN0361이 안전하게 환자들에게 적용될 수 있는 가능성을 보여줍니다.
로나 테라퓨틱스는 이러한 1상 임상 데이터를 바탕으로 RN0361이 심각한 고중성지방혈증 및 죽상경화성 지단백질 감소를 위한 '최고의 치료제'가 될 수 있다고 자신하고 있습니다. 특히 급성 췌장염과 심혈관 질환 예방에 미칠 잠재적 영향력도 주목받고 있습니다. 이러한 장기 지속 효과는 단회 투여만으로도 충분한 치료 효과를 기대할 수 있게 하여, 환자들의 복약 편의성을 크게 높일 수 있을 것으로 전망됩니다.
이에 따라 회사는 향후 중증 고중성지방혈증 환자를 대상으로 RN0361의 2상 임상 개발에 착수할 계획입니다. 2상 임상에서는 표적 환자군을 대상으로 췌장염 예방 및 심혈관 위험 감소와 관련된 임상적 이점을 보다 명확하게 평가하게 될 것입니다. 이번 AHA에서의 발표는 로나 테라퓨틱스의 RNAi 심혈관 파이프라인의 위상을 높이고, 해당 프로그램에 대한 투자자 및 임상계의 관심을 더욱 강화하는 계기가 될 것으로 기대됩니다.
편집자 노트¶
이번 로나 테라퓨틱스의 RN0361 임상 1상 결과 발표는 고중성지방혈증 치료 분야에 새로운 희망을 제시하는 중요한 소식입니다. 중성지방 수치가 높으면 심혈관 질환뿐만 아니라 급성 췌장염까지 유발할 수 있어, 이를 효과적으로 관리하는 것은 매우 중요합니다. 기존 치료제들이 효과나 안전성, 복약 편의성 측면에서 한계를 보였던 점을 고려할 때, 단회 투여로 6개월간 지속되는 효과를 보이는 RN0361은 획기적인 발전이라고 할 수 있습니다.
특히 이번 발표에서 강조된 '장기 지속 효과'는 환자들에게 큰 이점을 제공합니다. 매일 약을 복용하거나 자주 주사를 맞아야 하는 불편함 없이, 한 번의 투여로 장기간 약효를 유지할 수 있다면 이는 환자들의 치료 순응도를 높이고 삶의 질을 향상시키는 데 크게 기여할 것입니다. 또한, 심각한 부작용 없이 안전성이 입증되었다는 점은 임상 현장에서의 적용 가능성을 더욱 높입니다. 앞으로 2상 임상에서 실제 환자들을 대상으로 한 췌장염 예방 및 심혈관 질환 위험 감소 효과가 입증된다면, 고중성지방혈증 환자들의 치료 패러다임 자체를 바꿀 수도 있을 것으로 기대됩니다.