스크립타 테라퓨틱스, 노화 질환 치료의 새로운 지평을 열다: 전사 인자 조절로 알츠하이머·파킨슨병 등 정복 도전¶
원제목: Startup aims to ‘change the script’ on age-related diseases
핵심 요약
- 스크립타 테라퓨틱스가 1200만 달러 규모의 시드 펀딩을 확보하며 베일을 벗고, 전사 인자 조절을 통한 난치병 치료제 개발에 나섰음을 알림.
- 알츠하이머, 파킨슨병, ALS 등 신경퇴행성 질환에 초점을 맞춰, 유전자 발현의 핵심 조절자인 전사 인자 이상을 질병의 근본 원인으로 보고 치료법 개발을 시도함.
- 기존 약물 개발 방식의 한계를 극복하고, 질병의 상위 조절 인자를 공략함으로써 질병 진행을 멈추거나 되돌리는 혁신적인 치료제 개발을 목표로 함.
상세 내용¶
영국의 바이오테크 기업 스크립타 테라퓨틱스가 1200만 달러 규모의 시드 펀딩을 확보하며 본격적인 활동을 시작했습니다. 이 회사는 전사 인자(transcription factor)의 활성을 조절함으로써 질병의 근본적인 원인을 치료하는 혁신적인 치료제 개발에 주력하고 있습니다. 특히, 현재는 알츠하이머병, 파킨슨병, 근위축성 측삭 경화증(ALS)과 같은 신경퇴행성 질환을 초기 집중 대상으로 삼고 있습니다. 전사 인자는 특정 DNA 서열에 결합하여 유전자를 켜거나 끄는 단백질로, 세포의 행동 방식을 제어하는 매우 중요한 역할을 수행합니다. 스크립타는 이러한 전사 인자를 노화 관련 질병 생물학의 근본적인 '지도'로 간주하고 있습니다. 창업자이자 CEO인 피터 햄리는 유전체 연구에서 더 오래 사는 사람들에게서 특정 전사 인자가 더 자주 발견된다는 점을 강조했습니다. 또한, 이러한 전사 인자들이 세포 재구성에 핵심적인 역할을 하며, 적절한 조합을 통해 생물학적 시계를 되돌릴 수 있다는 가능성을 언급했습니다. 흥미로운 점은 장수와 관련된 전사 인자가 신경퇴행성 질환에서도 자주 나타난다는 사실이며, 이는 두 분야가 예상보다 더 밀접하게 연결되어 있음을 시사합니다. 이번 펀딩은 옥스퍼드 사이언스 엔터프라이즈와 아폴로 헬스 벤처스가 주도했으며, 스크립타의 플랫폼 개발을 가속화하는 데 사용될 예정입니다. 스크립타는 기존의 신약 개발 방식이 질병의 하위 효과나 이미 주목받은 표적에 집중하는 경향이 있어, 제한된 생물학적 기전만을 다루게 된다고 지적합니다. 따라서 스크립타는 이러한 방식에서 벗어나 질병의 상위 조절 인자를 발굴하고 조절하는 새로운 모델을 채택하고 있습니다. 옥스퍼드 대학의 노엘 버클리 교수의 연구를 바탕으로, 스크립타는 유전체 전반에 걸친 매핑 기술을 활용하여 신경퇴행성 질환 상태에서 전사 인자가 어떻게 작동하는지에 대한 상세한 그림을 구축하고 있습니다. 회사는 이를 통해 기존에 잘 알려지지 않은 치료 기회를 발굴할 수 있다고 주장합니다. 햄리 CEO는 "우리는 기존의 표적 기반 신약 개발 방식의 판도를 뒤집어 환자들에게 실질적인 변화를 가져올 치료법을 찾고 있다"고 말했습니다. 그는 "생명의 핵심 조절 인자를 이해하고 조작하는 데 집중함으로써, 우리는 질병 진행을 늦추는 것을 넘어 질병을 완전히 멈출 수 있는 잠재력을 가진 약물을 찾고 있다"고 덧붙였습니다. 전사체 데이터를 활용하여 유전자 발현 패턴을 통해 개별 전사 인자의 활성을 추론함으로써, 스크립타는 정상 기능에서 벗어난 네트워크를 밝혀내고자 합니다. 이후 컴퓨팅 모델을 사용하여 이러한 네트워크를 조절할 수 있는 분자, 심지어 전사 인자 활동에 간접적으로 영향을 미치는 메커니즘까지 식별합니다. 스크립타의 분석에 따르면, 알츠하이머 환자 데이터에서 이미 알려진 전사 인자뿐만 아니라 이전에 밝혀지지 않았던 전사 인자들도 질병과 관련이 있음을 발견했습니다. 스크립타는 이러한 접근 방식을 '생물학 우선'이라고 설명하며, 고품질 이미징, 환자 유래 세포 모델, AI 기반 스크리닝을 활용하여 예측된 조절 인자가 정상적인 전사 패턴을 복원하는지 테스트합니다. 또한, 전사 인자 조절 장애는 암, 섬유증, 염증 등 다양한 질환에서 공통적으로 나타나는 특징이기 때문에, 스크립타의 플랫폼은 신경퇴행성 질환을 넘어 노화 관련 질환 전반에 걸쳐 광범위한 응용 가능성을 가지고 있습니다. 펀딩에는 OSE와 아폴로 외에도 AlbionVC, YZR Capital, Parkwalk Advisors 등이 참여했습니다.
편집자 노트¶
이 기사는 난치병 치료 분야에 새로운 가능성을 제시하는 중요한 소식을 전하고 있습니다. 기존에는 질병의 직접적인 원인이나 증상 완화에 초점을 맞춘 치료법 개발이 주를 이루었다면, 스크립타 테라퓨틱스는 훨씬 더 근본적인 수준인 '전사 인자' 조절에 집중하고 있다는 점이 핵심입니다. 전사 인자는 우리 몸의 수많은 유전자가 언제, 어떻게 작동해야 하는지를 결정하는 '마스터 스위치'와 같은 역할을 합니다. 따라서 이 스위치를 올바르게 조절함으로써 질병으로 인해 망가진 세포의 기능을 정상으로 되돌리거나, 노화를 늦추는 것도 가능해진다는 것이 이들의 주장입니다.
이러한 접근 방식은 특히 알츠하이머, 파킨슨병과 같이 아직까지 명확한 치료법이 없는 퇴행성 뇌 질환 분야에서 매우 고무적입니다. 만약 스크립타의 기술이 성공적으로 개발된다면, 단순히 증상을 관리하는 것을 넘어 질병 자체를 치료하거나 예방하는 패러다임 전환을 가져올 수 있습니다. 이는 환자뿐만 아니라 그 가족들의 삶에도 지대한 영향을 미칠 것입니다. 다만, 전사 인자를 정밀하게 조절하는 기술은 매우 복잡하고 아직 초기 단계이므로, 앞으로 임상 시험을 통한 효과와 안전성 입증이 중요한 과제가 될 것입니다. 하지만 이 기술이 성공적으로 상용화된다면, 우리는 질병에 대한 우리의 인식과 대처 방식을 근본적으로 바꿀 수 있는 새로운 시대를 맞이할지도 모릅니다.