알나일람, Vutrisiran 심장 질환 치료 효과 새 데이터 발표: 심장 기능 및 신장 건강 개선 확인¶
원제목: Alnylam presents new data showing cardiac benefits of vutrisiran in ATTR-CM
핵심 요약
- Vutrisiran 치료 시 심장 아밀로이드 침착 감소 및 구조적/기능적 개선 효과를 보였음.
- 좌심실 질량 증가 억제 및 심장 박출률, 1회 박출량 유지 효과가 입증되었음.
- 만성 신장 질환 환자에서 사망 및 심혈관 사건 발생 위험 감소와 신장 기능 저하 지연 효과를 보였음.
상세 내용¶
알나일람 제약은 트랜스티레틴 아밀로이드증 심근병증(ATTR-CM) 환자를 대상으로 진행된 RNA 간섭 치료제 AMVUTTRA(vutrisiran)의 3상 HELIOS-B 임상시험 사후 분석 결과를 발표했습니다. 이번 분석은 심장 구조, 기능 및 신장 기능 개선에 대한 긍정적인 변화를 보여주었습니다. 특히, 심장 자기공명영상(CMR)을 평가한 환자군에서 Vutrisiran 치료는 아밀로이드 부담의 지표인 세포외 부피(ECV) 감소와 연관이 있었습니다. 3년차에 Vutrisiran 치료를 받은 환자의 22%에서 ECV 감소가 나타난 반면, 위약군에서는 0%만이 감소를 보였습니다. 또한, 이 치료법은 좌심실 질량 지수의 증가를 억제하고, 위약군 대비 심장 박출률과 1회 박출량을 유지하는 효과를 보였습니다. 전체 환자군에서 얻은 심장 초음파 데이터는 Vutrisiran 치료를 받은 환자들이 위약군에 비해 30개월 동안 좌심방 변형률 및 우심실 자유벽 변형률의 악화가 적었음을 시사했습니다. 이러한 구조적 및 기능적 개선은 치료제의 질병 진행을 바꾸는 잠재력을 확인시켜 준다고 알나일람 측은 밝혔습니다. 더불어, 만성 신장 질환(CKD) 4기 이상으로 진행된 환자들의 신장 기능 관련 결과도 평가되었습니다. 이 하위 그룹에서 Vutrisiran 치료는 위약 대비 사망률 및 심혈관 사건 발생 위험을 0.47의 위험비로 감소시켰으며, 추정 사구체 여과율(eGFR)의 40% 이상 감소를 경험한 환자 수도 적었습니다. 알나일람은 이러한 데이터가 Vutrisiran의 심혈관 사망률, 입원율 및 급성 심부전 방문을 줄이는 능력에 대한 이전 결과를 바탕으로 하며, 질병의 초기 단계에서의 Vutrisiran 사용을 더욱 지지하고 복합적인 다계통 질환인 ATTR-CM에 대한 포괄적인 치료제로서의 프로필을 강화한다고 덧붙였습니다.
편집자 노트¶
이번 알나일람의 발표는 ATTR-CM이라는 희귀 심장 질환 치료 분야에 중요한 진전을 보여줍니다. Vutrisiran은 RNA 간섭 기술을 활용하여 질병의 근본 원인인 트랜스티레틴 단백질의 생성을 억제하는 기전을 가지고 있습니다. 특히, 이번 분석은 단순히 증상 완화가 아니라 심장 아밀로이드 침착 자체를 줄이고 심장 구조 및 기능의 실질적인 개선을 가져온다는 점을 강조합니다. 이는 환자들의 삶의 질 향상과 더불어 질병의 장기적인 예후 개선에 대한 기대를 높입니다. 또한, 신장 기능 악화 위험까지 낮추는 결과는 ATTR-CM이 심장뿐만 아니라 여러 장기에 영향을 미치는 전신 질환임을 감안할 때 매우 고무적인 결과입니다. 이는 Vutrisiran이 ATTR-CM의 다각적인 합병증 관리에 기여할 수 있는 잠재력을 시사합니다. 앞으로 이 치료제가 실제 임상 현장에서 어떻게 활용될지, 그리고 환자들에게 어떤 실질적인 혜택을 제공할지 주목할 필요가 있습니다. 특히, 질병의 초기 단계부터 적극적인 치료를 시작하는 것이 중요함이 이번 연구를 통해 더욱 부각될 것으로 예상됩니다.