신약 개발의 게임 체인저: 혁신적인 오가노이드 모델의 부상¶
원제목: Innovative models of organoids fordrug discovery
핵심 요약
- 오가노이드 모델은 암 연구 및 신약 개발에서 동물 실험을 대체할 잠재력을 지니고 있음.
- 인공지능(AI)과의 통합은 신약 후보 물질 발굴 및 독성 예측의 정확성을 획기적으로 높일 것으로 기대됨.
- FDA의 동물 실험 단계적 폐지 계획은 오가노이드와 AI 기반 신약 개발 방법론의 중요성을 더욱 부각시키고 있음.
상세 내용¶
이 글은 신약 개발 분야에서 오가노이드 모델의 혁신적인 발전에 대해 논하고 있습니다. 오가노이드, 즉 미니 장기는 인간의 특정 장기와 유사한 구조와 기능을 재현할 수 있어 암 발달 및 약물 내성 연구에 귀중한 도구로 활용되고 있습니다. 연구자들은 인간 만능 줄기세포(hESCs) 또는 유도만능줄기세포(iPSCs)를 이용하여 뇌, 간, 신장, 폐, 장, 피부 등 다양한 종류의 오가노이드를 성공적으로 구축했습니다. 이들 오가노이드는 높은 구조적 복잡성, 크기, 그리고 조직화 정도에서 실제 장기의 특징을 잘 나타냅니다. 그러나 대부분의 오가노이드는 기질 세포, 면역 세포, 신경 세포, 혈관 내피 세포 등과 같은 주요 구성 요소가 부족하여 질병 모델링에 한계가 있습니다. 이러한 한계를 극복하기 위해 전신 생리학 및 전신 질환을 모델링하기 위한 다중 장기 상호작용 칩과 재순환 혈류, 실시간 모니터링 시스템이 요구됩니다. 따라서 이러한 핵심 요소를 통합한 오가노이드 모델은 새로운 약물의 효능 및 독성 평가를 위한 유망한 플랫폼으로 떠오르고 있습니다. 특히, 2025년 4월 10일 미국 식품의약국(FDA)은 동물 실험을 단계적으로 폐지하고, 신규 접근법 방법론(NAM), 즉 인공지능(AI) 계산 모델 및 오가노이드 기반 효능 및 독성 테스트로 대체할 계획을 발표했습니다. AI, 특히 딥러닝 모델은 이제까지 합성되지 않은 완전히 새로운 분자 구조를 설계하고, 약물-표적 상호작용의 강도와 잠재적 독성을 예측할 수 있게 되었습니다. AI, 오가노이드, 그리고 계산 생물학의 통합은 새로운 치료 전략을 탐색하고 인간과 관련된 독성 데이터를 제공하는 혁신적인 접근 방식으로 부상하고 있습니다. 이 연구 주제의 편집진은 모든 저자들의 기여에 감사하며, 논문의 검토, 수정 및 시기 적절한 피드백을 제공한 편집진과 심사위원들에게도 깊은 감사를 표했습니다.
편집자 노트¶
이 논평은 신약 개발 분야에 있어 오가노이드 기술의 중요성과 미래 발전 방향을 명확히 제시하고 있습니다. 과거 신약 개발 과정에서 큰 비중을 차지했던 동물 실험이 윤리적, 과학적 한계에 부딪히면서, 이를 대체할 혁신적인 방법론의 필요성이 대두되었습니다. 오가노이드는 살아있는 인간 장기를 축소해 놓은 듯한 모델로서, 약물 반응 및 독성을 보다 정확하고 인간 중심적으로 평가할 수 있는 가능성을 열어주었습니다. 이는 일반 대중에게는 더욱 안전하고 효과적인 신약이 더 빠르게 개발될 수 있다는 희망적인 메시지를 전달합니다. 특히, 인공지능(AI)과의 융합은 신약 개발의 속도와 성공률을 비약적으로 향상시킬 것으로 기대됩니다. AI는 방대한 데이터를 분석하여 신약 후보 물질을 발굴하고, 복잡한 상호작용을 예측하는 데 탁월한 능력을 보여줍니다. 오가노이드라는 '실험실'과 AI라는 '분석가'가 결합함으로써, 이전에는 상상하기 어려웠던 수준의 정밀도와 효율성으로 신약을 개발할 수 있게 될 것입니다. 이는 궁극적으로 희귀 질환이나 난치병 치료제 개발에 긍정적인 영향을 미칠 수 있으며, 우리 사회 전체의 건강 증진에 기여할 것으로 전망됩니다.