AI 신약 개발 기업, 뇌암 치료 위한 새로운 데이터 공개: CNS 투과성 ATR 및 PARP1 억제제 주목¶
원제목: Rakovina Therapeutics to Present New Data Highlighting CNS-Penetrant ATR and PARP1 ...
핵심 요약
- AI 신약 개발 기업 라코비나 테라퓨틱스가 뇌암 치료를 위한 차세대 DNA 손상 복구(DDR) 억제제 개발 데이터를 발표함.
- 새로운 연구는 뇌혈관장벽(BBB)을 투과할 수 있는(CNS-penetrant) ATR 및 PARP1 억제제 개발에 AI 기술을 활용했음을 강조함.
- 이번 발표는 AI 기반 신약 발굴 기술이 난치성 뇌암 치료의 새로운 가능성을 열어줄 것으로 기대하게 함.
상세 내용¶
AI 기반 신약 개발 기업인 라코비나 테라퓨틱스가 오는 11월 19일부터 23일까지 하와이 호놀룰루에서 열리는 신경종양학회(SNO) 연례 회의에서 두 편의 포스터를 통해 최신 연구 데이터를 발표한다고 밝혔습니다. 이번 발표는 특히 뇌암 치료를 위한 차세대 DNA-damage response (DDR) 억제제 개발에 초점을 맞추고 있으며, 이들 약물이 뇌혈관장벽(CNS)을 투과할 수 있도록 설계되었다는 점을 강조합니다.
첫 번째 포스터에서는 라코비나 테라퓨틱스의 kt-5000AI ATR 억제제 프로그램에 대한 결과가 공개될 예정입니다. 이 프로그램은 Variational AI와의 협력을 통해 ENKI™ 생성 AI 플랫폼을 활용하여 개발되었습니다. 이 플랫폼은 뇌암 치료에 효과적일 수 있는 CNS 투과성 ATR 억제제를 설계하고 최적화하는 데 사용되었습니다. 발표될 데이터는 치료에 저항하는 종양 표현형에 대해 활성을 보이는 강력하고 선택적인 ATR 억제제의 발견을 보여줄 것으로 기대됩니다.
두 번째 포스터는 회사의 kt-2000AI PARP 억제제 프로그램의 진행 상황을 소개합니다. 이 프로그램은 Deep Docking™ AI 가속 신약 발굴 플랫폼을 사용하여 개발되었습니다. 이 플랫폼은 초거대 규모의 가상 스크리닝을 통해 수십억 개의 화합물을 계산적으로 평가함으로써, 우수한 약리학적 특성을 가진 PARP1 선택적, CNS 투과성 억제제를 신속하게 식별하고 최적화합니다. 이러한 접근 방식은 화학 공간을 깊이 탐색하고, 1세대 PARP 억제제의 한계를 극복하도록 설계된 차세대 후보 물질을 효율적으로 발굴하는 방법을 보여줍니다.
라코비나 테라퓨틱스의 최고 과학 책임자인 매즈 도가드 교수는 SNO 연례 회의가 뇌암 연구의 발전을 위한 최고의 글로벌 포럼이라며, 회사의 최신 데이터를 공유하게 되어 자랑스럽다고 전했습니다. 그는 AI 가속 의약 화학과 캐나다 브리티시컬럼비아 대학교 밴쿠버 전립선 센터의 세계적 수준 인프라를 결합하여, 공격적이고 치료가 어려운 뇌암 환자의 예후 개선을 목표로 하는 ATR 및 PARP1 경로를 표적으로 하는 차세대 치료법을 개발하고 있다고 덧붙였습니다.
신경종양학회(SNO)는 뇌암의 진단과 치료 발전에 전념하는 세계적인 학회이며, 특히 이번 2025년 회의는 뇌암 분야의 주요 연구자, 임상의, 산업 혁신가들이 모여 획기적인 발견과 새로운 치료 전략을 공유하는 중요한 기회가 될 것입니다. 이러한 학회에서의 데이터 발표는 해당 분야의 최신 동향을 파악하고, AI 기술이 뇌암 치료 분야에서 어떻게 혁신을 이끌고 있는지 이해하는 데 중요한 시사점을 제공합니다.
편집자 노트¶
이번 라코비나 테라퓨틱스의 발표는 AI 기술이 신약 개발, 특히 난치성 질환인 뇌암 치료제 개발에 얼마나 깊숙이 관여하고 있는지를 여실히 보여줍니다. 과거 신약 개발은 수많은 시간과 비용, 그리고 실패를 감수해야 하는 지난한 과정이었습니다. 하지만 AI, 특히 딥러닝 기반의 플랫폼들은 방대한 데이터를 분석하여 약물 후보 물질을 탐색하고, 그 효과와 안전성을 예측하는 과정을 획기적으로 단축시키고 있습니다. 라코비나 테라퓨틱스에서 사용하는 ENKI™와 Deep Docking™과 같은 AI 플랫폼은 이러한 흐름의 선두에 서 있다고 볼 수 있습니다.
핵심은 'CNS-penetrant', 즉 뇌혈관장벽(BBB)을 통과할 수 있는 약물 개발에 AI를 적용했다는 점입니다. 뇌종양이나 뇌 전이암의 경우, 약물이 뇌까지 도달하지 못하면 치료 효과를 기대하기 어렵습니다. 따라서 BBB 투과성은 뇌암 치료제 개발에 있어 매우 중요한 난제 중 하나였습니다. AI를 통해 이러한 특성을 가진 약물 후보 물질을 효율적으로 발굴하고 최적화함으로써, 기존 약물의 한계를 뛰어넘는 새로운 치료 옵션을 제공할 가능성이 열린 것입니다. 이는 단순히 신약 개발 속도를 높이는 것을 넘어, 기존에는 치료가 어려웠던 뇌 질환 환자들에게 희망을 줄 수 있는 의미 있는 발전이라 할 수 있습니다.
이번 발표가 일반 대중에게 중요한 이유는, 결국 우리 삶의 건강과 직결되기 때문입니다. AI를 활용한 신약 개발은 암뿐만 아니라 알츠하이머, 파킨슨병과 같은 신경 퇴행성 질환, 그리고 기타 난치병 치료제 개발에도 가속도를 붙일 것입니다. 이는 미래에 질병으로 고통받는 시간을 줄이고, 더 건강하고 긴 수명을 누릴 수 있는 가능성을 높여줍니다. 물론 아직은 연구 개발 단계이지만, AI의 발전 속도를 고려할 때 이러한 기술들이 우리의 일상에 긍정적인 영향을 미칠 날이 머지않았음을 시사합니다.