망막 신경퇴행성 질환 모델링과 범신경퇴행성 치료제 개발 전략¶
원제목: Modeling neurodegeneration in the retina and strategies for developing pan ...
핵심 요약
- 망막 신경퇴행성 질환 연구에서 인간화된 모델의 필요성이 강조되고 있음.
- 녹내장과 다른 신경퇴행성 질환 간의 공통점을 규명하여 범신경퇴행성 치료제 개발을 목표로 함.
- 신경보호 표적 발굴, 신경-아교-혈관 세포 상호작용 이해, 최적의 약물 조합 탐색 등이 중요 과제임.
상세 내용¶
이 리뷰는 망막 신경퇴행성 질환, 특히 녹내장에 대한 새로운 치료법을 찾기 위해 2019년에 설립된 녹내장 연구 재단의 촉매 치료제 개발팀(CFC)의 활동을 중심으로 진행됩니다. 2021년 '신경퇴행성 질환 해결' 회의에서 팀은 기존 단일 치료법의 실패, 연구 결과의 적용 어려움, 신경퇴행성 질환 모델링의 한계 등을 논의했습니다. 이들은 새롭고 인간화된 모델의 필요성을 강조하며, 다양한 신경퇴행성 질환에서 공통적으로 나타나는 특징을 규명하여 범신경퇴행성 질환 치료제 개발을 지지했습니다. 이후 제4기 촉매 치료제팀(CFC4)이 결성되어 녹내장과 다른 신경퇴행성 질환 간의 공통점을 탐구하기 시작했습니다. 이 리뷰는 2023년에 열린 '신경퇴행성 질환 해결 2' 회의의 결과를 요약하며, CFC3와 CFC4 팀이 현재까지의 성과를 공유하고, 문제점을 해결하며, 향후 연구 협력을 계획하는 장을 마련했습니다. 또한, 녹내장 및 광범위한 신경퇴행성 질환 연구 분야에서 아직 해결되지 않은 필요와 기회를 식별하는 데 중점을 두었습니다. 연구 분야에서는 적용 가능성과 질병 복잡성이 여전히 주요 난관이지만, 신경 보호 표적을 발굴하고 신경세포, 아교세포, 혈관세포 간의 상호작용을 이해하는 데 중요한 진전이 있었습니다. 새로운 도전 과제로는 질병 미세 환경과 시간 경과에 대한 이해를 증진시키고, 신경세포 대체에 대한 최적의 접근 방식을 파악하며, 신경 보호를 위한 최적의 약물 조합과 시너지를 찾는 것이 포함됩니다. 이러한 문제를 해결하기 위한 방안과 향후 연구에 대한 구체적인 권고 사항, 그리고 신경퇴행성 질환 연구의 최전선에 있는 주요 난제를 해결하기 위한 방법론, 전략, 접근 방식 등을 상세히 제시합니다. 본 리뷰는 신경 보호 표적을 검증하고, 희귀 세포 유형을 조사하며, 세포별 기능적 특성화를 수행하고, scRNAseq의 새로운 적응을 활용하며, 신경퇴행성 질환 전반에 걸쳐 단일 세포 분리 및 시퀀싱을 수행하기 위한 권고 및 접근 방식을 제공하는 연구 프레임워크 역할을 할 것입니다. 녹내장 및 기타 신경퇴행성 병리를 이용한 신경퇴행성 질환 모델링에 초점을 맞추어 신경퇴행성 질환 병태생리의 시간적, 공간적 역학을 조사하고, 신경퇴행성 질환 전반에 걸쳐 활용 가능한 범신경퇴행성 약물 표적 및 약물 조합을 식별하는 것을 연구자들에게 제안합니다. 이는 궁극적으로 질병의 진행을 멈추거나, 예방하거나, 역전시키기 위한 잠재적인 미래 치료 전략으로 이어질 수 있습니다.
편집자 노트¶
이번 리뷰는 녹내장을 포함한 다양한 신경퇴행성 질환에 대한 근본적인 치료법 개발에 대한 중요한 통찰을 제공합니다. 특히, 단일 질환에 국한되지 않고 여러 신경퇴행성 질환에 공통적으로 적용될 수 있는 '범신경퇴행성 치료제'라는 개념은 매우 고무적입니다. 이는 환자들에게 더 넓은 치료 옵션을 제공하고, 연구 개발 비용 및 시간 효율성을 높일 수 있다는 점에서 큰 의미를 지닙니다. 인간의 뇌와 신경계는 매우 복잡하고, 신경퇴행성 질환은 발병 기전과 진행 양상이 각기 다릅니다. 따라서 과거에는 각 질환별로 맞춤형 치료제를 개발하려는 노력이 주를 이루었지만, 이러한 접근 방식은 많은 한계에 부딪혔습니다. 이번 리뷰는 이러한 한계를 극복하기 위해 다양한 질환의 공통점을 파고들어, 마치 '만병통치약'처럼 여러 질환에 효과를 볼 수 있는 접근법을 모색하고 있다는 점에서 주목할 만합니다.
이러한 '범신경퇴행성 치료제' 개발은 단순히 의학적 진보를 넘어, 우리 사회 전반에 걸쳐 막대한 영향을 미칠 수 있습니다. 알츠하이머, 파킨슨병, 루게릭병 등 수많은 신경퇴행성 질환으로 고통받는 환자와 그 가족들에게 새로운 희망을 줄 수 있으며, 고령화 사회로 접어드는 현대 사회에서 질병 부담을 줄이는 데 기여할 수 있습니다. 물론, 이러한 치료제 개발은 아직 초기 단계이며 많은 난관이 예상됩니다. 질병의 복잡성, 치료제의 안전성 및 효능 검증, 실제 환자 적용 가능성 등 넘어야 할 산이 많습니다. 하지만 이번 리뷰가 제시하는 연구 방향성은 분명합니다. 앞으로는 질환별 특수성뿐만 아니라, 신경퇴행성 질환의 근본적인 공통 원인과 메커니즘을 규명하는 데 연구의 초점이 맞춰질 것으로 보이며, 이는 관련 연구 분야에 새로운 패러다임을 제시할 것입니다.