몸속에서 면역세포를 '재설계'하는 혁신적 세포 치료제, 자가면역 질환 정복 나서¶
원제목: New in vivo cell therapy aims to reprogram immune cells to treat autoimmune disease
핵심 요약
- 체내 세포 치료 기술인 'in vivo' 방식이 기존의 외부 치료 방식보다 간편하고 저렴한 치료 가능성을 제시하고 있음.
- ImmunoVec은 ARPA-H 지원으로 면역세포를 직접 재프로그래밍하는 고분자 나노입자 플랫폼을 개발 중임.
- 이 새로운 치료법은 자가면역 질환뿐만 아니라 희귀 면역 질환 치료에도 적용될 잠재력을 지니고 있음.
상세 내용¶
미국 로스앤젤레스에 본사를 둔 바이오텍 기업 ImmunoVec이 최대 4,070만 달러의 자금을 확보하며 차세대 세포 치료 분야에 출사표를 던졌습니다. 이 회사는 보건 고등 연구 계획국(ARPA-H)의 '체내 면역세포 공학(EMBODY)' 프로그램 지원을 받아, 자가면역 질환 치료를 위한 혁신적인 'in vivo' 세포 치료 플랫폼 개발에 박차를 가하고 있습니다. 기존의 'ex vivo' 세포 치료 방식은 환자의 면역세포를 채취하여 실험실에서 유전자를 변형시킨 후 다시 환자에게 주입하는 복잡한 과정을 거칩니다. 하지만 ImmunoVec이 추진하는 'in vivo' 방식은 이러한 복잡한 절차를 생략하고, 약물처럼 체내에서 직접 면역세포를 재프로그래밍하는 것을 목표로 합니다. 이러한 접근 방식은 세포 치료제의 생산 비용을 절감하고 환자의 접근성을 크게 향상시킬 수 있을 것으로 기대됩니다. 특히, 암 치료 분야에서 성공을 거둔 CAR-T와 같은 'ex vivo' 치료는 생산 과정이 길고 비용이 많이 들어 다른 질환군에 적용하는 데 한계가 있었습니다. 반면, 'in vivo' 세포 치료는 주사나 수액처럼 간편하게 투여할 수 있는 치료법으로의 전환을 꿈꾸고 있습니다.
ImmunoVec은 존스 홉킨스 대학, 텍사스 대학교 MD 앤더슨 암 센터 등 유수 기관과의 협력을 통해 DNA를 탑재한 고분자 나노입자 플랫폼을 평가할 예정입니다. 이 플랫폼은 특정 면역세포에만 선택적으로 작용하도록 설계되었으며, 치료 유전자가 의도된 세포에서만 발현되도록 하는 '이중 정밀' 설계를 특징으로 합니다. 이러한 기술은 기존 바이러스 및 지질 기반 전달 시스템의 문제점이었던 오프타겟 효과, 면역원성, 복잡한 제조 공정 등을 극복할 수 있을 것으로 보입니다. ARPA-H 지원 프로젝트의 첫 단계로, ImmunoVec은 자가면역 질환의 원인이 되는 자가면역 B세포를 제거하기 위해 CD19 표적 CAR을 발현하도록 자연 살해(NK) 세포를 체내에서 공학하는 데 집중할 것입니다. 성공적인 결과가 나온다면, 이는 외부 조작이나 광범위한 면역억제제에 의존하는 기존 치료법을 대체할 수 있는 확장 가능하고 비침습적인 대안이 될 것입니다. Ryan Wong CEO는 "면역세포를 체내에서 직접 정밀하게 재프로그래밍함으로써, 현재 세포 치료법의 근본적인 한계를 극복하고 더 안전하고 강력하며 훨씬 접근하기 쉬운 치료법을 제공하고자 한다"고 밝혔습니다.
ImmunoVec의 기술은 종양학, 희귀 질환, 재생 의학 분야에서 DNA 및 RNA 기반의 체내 재프로그래밍 도구를 탐색하는 광범위한 연구 흐름의 연장선에 있습니다. 특히, 고분자 기반 시스템은 바이러스 벡터에 비해 면역원성이 없고, 저렴하며, 대규모 생산이 용이하다는 장점을 가집니다. 또한, DNA 탑재는 mRNA 기반 시스템에 비해 더 오래 지속되는 유전자 발현을 가능하게 합니다. ARPA-H 프로젝트 외에도, ImmunoVec은 위스코트-올드리치 증후군 및 IPEX 증후군과 같은 희귀 면역 결핍 질환에 자사의 체내 공학 플랫폼을 적용하는 전임상 프로그램도 진행 중입니다. 이러한 치료법은 정상적인 유전자 발현을 복원하고 질병 증상을 완화하는 것으로 초기 데이터에서 나타나고 있습니다. ImmunoVec은 시리즈 A 투자를 준비하며, 체내 세포 치료를 임상 현실로 이끌고 있는 소규모이지만 빠르게 성장하는 바이오텍 분야에 합류하고 있습니다. 이러한 노력은 면역 조절 및 유전자 교정 방식에 근본적인 변화를 가져올 수 있습니다.
편집자 노트¶
이번 ImmunoVec의 소식은 세포 치료 분야, 특히 자가면역 질환 치료에 있어 매우 흥미로운 진전을 보여줍니다. 기존의 세포 치료가 환자의 몸 밖에서 이루어져 시간과 비용이 많이 소요되었던 반면, 'in vivo' 즉, 몸 안에서 직접 세포를 바꾸는 기술은 게임 체인저가 될 잠재력을 지닙니다. 마치 우리가 컴퓨터 프로그램을 설치하듯, 몸 안의 특정 세포에 지령을 내려 스스로를 고치게 만드는 것이죠. 이는 곧 환자들이 느끼는 부담을 줄여주고, 더 많은 사람이 혁신적인 치료 혜택을 받을 수 있게 된다는 의미입니다.
ImmunoVec이 개발 중인 고분자 나노입자 플랫폼은 이 과정의 핵심입니다. 이 나노입자는 마치 택배처럼 원하는 세포까지만 정확히 찾아가서, 필요한 유전자를 전달하는 역할을 합니다. 기존의 바이러스 운반체는 예상치 못한 부작용이나 면역 반응을 일으킬 수 있었지만, 이 새로운 방식은 훨씬 안전하고 효과적일 것으로 기대됩니다. 특히, 자가면역 질환은 우리 몸의 면역 체계가 자신을 공격하는 복잡한 질병인데, 이를 면역 세포 자체를 재교육하여 해결하려는 접근은 매우 근본적인 해결책이 될 수 있습니다. 이는 단순히 증상을 완화하는 것을 넘어, 질병의 근원을 치료할 수 있다는 희망을 줍니다.